多発性骨髄腫、新薬ラッシュ　組み合わせで治療前進

血液のがん「多発性骨髄腫」の治療薬が増えている。
最近３年間で５種類が発売され、ラッシュを迎えている。
治療の難しい病気ではあるが、薬の選択肢が増えたことで、治療の戦略も変わりつつある。
ただ、新薬は高価なため、患者の経済的な負担が課題だ。

■治療薬、何度も変更　新しい手
Nさん（男性、５２歳）は２００４年、勤務先の健康診断で、血液中のたんぱく質が多いと診断された。
産業医から「多発性骨髄腫の疑いがある」と言われ、ある総合病院を受診した。
　
多発性骨髄腫は抗体を作る血液細胞「形質細胞」のがんだ。
異常な抗体が大量にでき、異常なたんぱく質として血液中に出る。
正常な血液を作れなくなり、貧血や骨折、腎臓障害や免疫機能の低下が起きる。
　
一般的には、がんになった形質細胞である骨髄腫細胞や異常なたんぱく質が少なく、症状がなければ治療を始めない。
ほぼ例外なく再燃し、早く治療しても生存率に差がないからだ。
０４年当時はよく効く薬物療法はなかった。
　
Nさんも経過をみていたが、徐々に異常なたんぱく質が増え、１年ほどで治療開始の当時の基準を超えた。０７年、国立国際医療研究センター病院（東京都）で治療を始めた。
　
最初は、大量の抗がん剤で徹底的に骨髄腫細胞をたたいた後、自分の正常な造血幹細胞を移植する治療だった。
よく効いたが、「再発したらどうしようと考えると気持ちが悪くなり、落ち込んで何も手につかなくなった」と振り返る。
　
２年ほどで再び異常なたんぱく質が増えだした。
１０年、今度は多発性骨髄腫の治療薬として承認されたばかりだったサリドマイドを使い始めた。
体の免疫機能を整えることで骨髄腫細胞の増殖を抑える薬だ。
　
副作用などもあり、１２年に薬を切り替えた。
がん細胞が生き延びるのに必要な酵素の働きを妨げるプロテアソーム阻害薬ベルケイドだ。
１年半ほどよく効いたが、再燃した。
１３年に再び、抗がん剤と造血幹細胞移植を組み合わせた治療を受けた。
　
治療薬の変更はまだ続く。
１３年末からサリドマイドより作用の強い免疫調節薬レナリドミドと、ベルケイドを組み合わせた治療を開始。
１６年秋ごろからは、ベルケイドを新しいプロテアソーム阻害薬のカルフィルゾミブに変えた。
　
「効かなくなったらどうしようという不安は今でもある。ただ、次々と新しい手が打てるので希望が持てる」とNさんは話す。
　
複数の薬の組み合わせは、治療歴や副作用など患者ごとに個別に判断する。

■新薬、高額な医療費が負担
近年、新薬が相次いで発売された背景には、骨髄腫細胞に関係する基礎研究の進展がある。
日本赤十字社医療センターの骨髄腫・アミロイドーシスセンター長は「抗体の製造に関わる情報伝達の仕組みや、不要なたんぱく質を分解する仕組みが詳しくわかり、そこを狙って薬をつくりやすい」と話す。
　
新薬の登場で、８０年代ごろまで発病後３年ぐらいだった生存期間が平均７年ほどに伸びている。
さらなる新薬で今後１０年以上になるとみられている。
　
再発に備えて強い薬を温存しながら延命を図る従来の治療戦略にも変化が起き始めた。
最初から強力な免疫調節薬やプロテアソーム阻害薬を組みあわせ、総力戦で徹底的にたたくという考え方だ。
　
だが、高価な新薬を次々と使うため、医療費が高騰している。
日赤医療センターでは、多発性骨髄腫患者１人あたりの医療費が２００６年の年間約２００万円から、１５年は５００万円以上に増えたという。
その約半分を新薬の費用が占めている。
保険適用や高額療養費制度を利用することで、全額を支払うことにはならないが高額になりやすい。

薬の効果で少なくとも２、３割の患者さんは、延命でなく治癒が今後の目標になってくるだろう。
ただ、最新の検査技術で確実に効果のある治療薬を選ぶ工夫が必要だ。